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自闭症神药鼠神经生长因子背后健康时

■2个疗程,上万元的药费,牛牛的症状却没有得到明显的改善,且“一次比一次更恐惧打针”。于是,李远一家决意中断“打针”,转而开始寻求专业康复机构进行行为干预。李远告诉记者,他的情况并非孤例,身边不少自闭症患儿家长都仍在医生的建议下选择继续鼠神经生长因子注射,“到底有没有用,见仁见智。”

■陆林院士告诉记者,神经生长因子类药物很多,包括猪神经生长因子、鼠神经生长因子等等,说明书中适用范围主要是正己烷中毒性周围神经病和视神经损伤,均尚无儿童相关的临床实验,尤其是针对儿童自闭症、脑损伤等疾病未行严格随机双盲多中心前瞻性对照研究,目前并没有充足的科学证据表明这一类药物对儿童神经精神疾病具有明确的临床疗效。

■年3月23日,国家药监局发布《关于修订注射用鼠神经生长因子说明书的公告》,要求相关药品持有人修改用药说明书,针对儿童用药部分,仅保留“尚无儿童用药资料”相关表述,如该项内容中有“儿童用药请遵医嘱”的,应删除。公告中还提到,注射用鼠神经生长因子可能引发皮肤、神经精神、肠胃等多种类型的不良反应。

(健康时报记者谭琪欣)“鼠神经生长因子疗效如何,我至今仍有问号。”自闭症患儿家长李远(化名)向健康时报记者表示。3月31日,某医药鼠神经生长因子产品组人员告诉记者,鼠神经生长因子多年被用于儿童自闭症、脑损伤治疗。然而,国家药监局3月23日发布的《关于修订鼠神经生长因子说明书的公告(年第45号)》的不良反应的公告中明确,针对儿童用药部分,仅保留“尚无儿童用药资料”相关表述。

中国科学院院士、医院院长陆林告诉记者,目前并没有充足的科学证据表明这一类药物对儿童神经精神疾病具有明确的临床疗效。同时提醒家长,现阶段儿童自闭症治疗尚无特效药,建议家长谨慎选择。

家属对疗效持有“问号”

年6月,因迟迟无法开口说话,三岁半的牛牛(化名)被确诊为自闭(孤独)症,作为父亲的李远(化名)深感无助。

“自己感觉挺对不住孩子的,当时觉得,只要有一点希望,都得做点什么,我相信很多自闭症患儿家长都有跟我一样的感受。”因此,当医生提出建议注射鼠神经生长因子,帮助修复受损神经时,李远毫不犹豫地答应了。

每个疗程50针,每针(20ug)元左右。“每打一针,孩子都因为疼哭得歇斯底里,中间打完一个疗程之后我自己心里有过犹豫,但询问医生时,医生都表示,打还有一线希望。”

两个疗程,上万元的药费,牛牛的症状却没有得到明显的改善,且“一次比一次更恐惧打针”。于是,李远一家决意中断“打针”,转而开始寻求专业康复机构进行行为干预。

李远告诉记者,他的情况并非孤例,身边不少自闭症患儿家长都仍在医生的建议下选择继续鼠神经生长因子注射,“到底有没有用,见仁见智。”

年年底,郑方(化名)四岁的女儿依依被诊断为重度孤独症。当时郑方注意到依依无法与人交流并伴有情绪失控,医院检查后,根据该院开出的治疗方案注射了将近一年的鼠神经生长因子,“挺贵的,感觉是在烧钱,不过也不知道是不是心理安慰。”

根据米内网数据显示,注射用鼠神经生长因子历史最高单价达到.62元,年12月底最新数据显示,四款鼠神经生长因子:恩经复2ml(18ug)、金路捷2ml(20ug)、苏肽生30ug、丽康乐30ug最低中标价分别是.33元、.17元、.50元、.33元。

鼠神经生长因子超适应症使用治疗,激起的争议不在少数。

年10月,据《新京报》等媒体报道,一些自闭症、脑瘫儿童在医院等医院接受治疗所谓“封针疗法”时,便被注射鼠神经生长因子和神经节苷脂等,人均开销几万到十几万不等。引发过度诊疗疑云后,医院儿童康复科一度停诊,随后,医院公开回应称,无论是自闭症还是脑瘫,目前注射鼠神经生长因子对其疗效的临床循证依据均不高。

一位不医院神经外科医生告诉健康时报记者,“鼠神经生长因子作为辅助用药,并非临床必需,之前广泛用于营养神经,但现在我们已经基本不推荐使用了。”

国家药品审评中心

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